受试验失败的不利消息影响，该公司股价由超过3美元直线暴跌至0.84美元。
本文转载自新浪医药新闻。以下是2019年在美国和欧盟首次批准的5个抗体新药。
通过靶向P-选择素，Adakveo可有效降低多细胞粘附，减少VOC的发生频率、减少患者经历VOC的天数。Skyrizi被认为是支撑艾伯维后修美乐时代业绩的关键产品之一。5.Adakveo（crizanlizumab）Adakveo是诺华开发的一款镰状细胞病（SCD）新药，在美国获批用于年龄在16岁及以上的SCD成人和儿科患者，降低血管阻塞性危象（VOC）或疼痛危象的发生频率。Skyrizi最初是由德国药企勃林格殷格翰研制，艾伯维在2016年2月支付一笔6亿美元的预付款获得了Skyrizi的全球权利。单链抗体片段因其体积小、组织渗透性增强、系统循环的快速清除、药物递送特性而在药物开发中受到高度关注。
根据目前抗体研发管线，国际抗体学会预计，在2020年，将有多达21个抗体药物首次在美国或欧盟获得批准。Polivy靶向结合CD79b并破坏这些B细胞，在最大限度地破坏癌细胞的同时最小化对正常细胞的影响。此次试验将评估AGN-1587在18例 LCA10患者中的安全性、耐受性和有效性。
最常见的LCA类型为LCA10，它是由于在CEP290基因上的突变导致，大约占LCA患者总数的20-30%。Allergan 董事长兼首席执行官Brent Saunders 表示：在这一历史性临床试验中，第一位患者接受治疗后，我们迈出了推进 AGN-151587临床计划的重要一步，也朝着为LCA10患者打破无药可医的目标迈进了一步。具体来说，EDIT-101是Editas和艾尔建公司合作开发的基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法。LCA是一类遗传性视网膜退行性病变，至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病。
多年来，艾尔建（Allergan）一直坚定地致力于推进眼部护理治疗。彼时，Editas Medicine公司表示，EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法。
值得注意的是，这是世界上首个患者体内给药的 CRISPR 基因编辑疗法。全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。EDIT-101将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，将基因编辑系统递送到感光细胞中。已完成第一例患者给药 2020-03-05 11:16 · 顾露露 这是世界上首个患者体内给药的CRISPR基因编辑疗法。
当感光细胞表达基因编辑系统时，gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变，从而改善感光细胞功能，为患者带来临床益处。BRILLIANCE临床试验是一项1/2期研究，旨在评估 AGN-151587（ EDI-101）用于治疗LCA10患者。它是导致遗传性儿童失明的最常见原因。当地时间3月4日，全球领先的制药公司艾尔建（Allergan）和基因编辑大神张锋博士领衔的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研究所进行的BRILIANCE 临床试验中，已完成首例患者给药。
2018年11月，美国FDA接受了EDIT-101的IND申请，允许Editas Medicine开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。参考资料：[1] Allergan and Editas Medicine AnnounceDosing of First Patient in Landmark Phase 1/2 Clinical Trial of CRISPR MedicineAGN-151587 for the Treatment of LCA10[2] EditasMedicine公司EDIT-101治疗LCA10获FDA批准开展人类临床试验。
图片来源：Editas Medicine官网据了解，AGN-151587是一种通过亚视网膜注射给药的实验性药物，目前正在开发中，用于治疗 Leber 先天性黑马病10（ LCA10）。世界首个在人体内使用的CRISPR疗法。
它将编码Cas9的基因和两个指导RNA（gRNA ）装载进AAV5病毒载体。目前 LCA10患者尚无经过批准的治疗方案。Editas Medicine部分研发管线，图片来源：Editas Medicine官网 这次给药是一次真正具有历史意义的事件，Editas Medicine总裁兼首席执行官Cynthia Collins表示：BRILLIIANCE 临床试验的首例患者给药，标志着 CRISPR 药物在治疗诸如 LCA10等破坏性疾病方面的前景和潜力从占比上看，L亚型更为普遍达到70%，S亚型占30%。2月份，巴西科技部创立了病毒网络，即由科学家和实验室参与的研究网络，旨在应对新兴的病毒进行研究，最初的重点为新冠病毒和流感。中国科研团队：新冠病毒已突变，巴西确诊病例病毒也与中国的有所不同 2020-03-05 10:52 · angus 新冠病毒已突变，有2个亚型，传染力有差异 本文转载自中国经济网，整合自新华社、环球网、环球时报等。
据介绍，这两名患者都是今年2月在意大利感染后回到巴西的。论文作者认为，根据新型冠状病毒的演变方式推测，L亚型和S亚型的传播能力、致病严重程度或许存在较大区别。
但其中一位近期有过武汉旅行史的美国患者分离出的病毒株，显示其可能同时感染了L型和S型新冠病毒。以上研究来自中国科学院主办的《国家科学评论》（National Science Review）于3月3日发表的论文《关于SARS-CoV-2的起源和持续进化》（On the origin and continuing evolution of SARS-CoV-2）。
该研究揭示：新冠病毒已经演化出L和S两个亚型。论文通过对目前为止最大规模的103个新冠病毒全基因组分子进化分析，发现病毒株已发生了149个突变点，而且多数是近期产生的。
通过与其他冠状病毒比较，作者发现S型新冠病毒与蝙蝠来源的冠状病毒在进化树上更接近，从而得出S型相对更古老的结论。作者认为，人为干预可能对L亚型施加了更大的选择性压力，如果没有这些干预，L亚型可能更具侵略性和扩散得更快速。L亚型在武汉暴发的早期阶段更为普遍，而L亚型的发生频率在2020年1月初后有所下降。此外，巴西奥斯瓦尔多·克鲁兹基金会正在生产新冠病毒的检测试剂，在接下来的两周内，将向全国14个州分发1万个试剂，以加快诊断速度。
论文称，两个亚型的区别在于病毒RNA基因组的第28144位点，L亚型是T碱基（对应亮氨酸，Leu），S亚型是C碱基（对应丝氨酸，Ser）。巴西研究人员对病毒基因测序的结果显示，巴西两个确诊病例体内的病毒有所不同。
巴西将投千万用于新冠病毒研究报环球网，目前，巴西五大地区均已出现疑似病例。中国科研团队：新冠病毒已突变，有2个亚型，传染力有差异中国科研团队最新发现显示：新冠病毒已于近期产生了149个突变点，并演化出了两个亚型，分别是L亚型和S亚型。
巴西发现的新冠病毒与中国发现的病毒有所不同据新华社，美洲新冠肺炎病例数量继续增加，美国华盛顿州卫生官员2日宣布该州又有4人死于新冠肺炎。另外，值得注意的是，这103个样本显示，大部分患者只感染了L亚型或S亚型中的一个。
对不同亚型的深入了解，将有助于新冠肺炎的差异化的治疗和防控。这些发现意味着，目前迫切需要结合基因组数据、流行病学数据和2019年冠状病毒病患者临床症状图表记录，进行进一步的全面研究。二者与在中国发现的病毒也有所不同。据报道，该基金会总共将生产3万个检测试剂。
巴西科技部部长马科斯·庞特斯3日表示，联邦政府预计投资1000万雷亚尔用于对新冠病毒的研究工作。不过，作者表示目前还无法排除新突变型的可能性。
加拿大全国累计确诊病例数增至27例。其中S型是相对更古老的版本，而L亚型更具侵略性传染力更强。
论文通讯作者为陆剑研究员（北京大学生命科学学院生物信息中心）、崔杰研究员（中国科学院上海巴斯德研究所）。其中101个属于这两个亚型。
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